A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar testes clínicos em humanos com o GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, em São Paulo.
Aprovado em um processo de análise prioritária pela Anvisa, o estudo coloca o Brasil em uma posição de liderança na América Latina no que se refere a esse tipo de tratamento. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, a Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa. Essa parceria abre caminho para a produção nacional da terapia gênica, um marco inédito no país.
A estratégia da Fiocruz para terapias avançadas visa equipar o Brasil com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto de desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com recursos da ordem de R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
Desde a produção da vacina para Covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, que é utilizada nesta terapia gênica. O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, afirmou que o estudo clínico autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal, utilizando técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, ressaltou que a inclusão de terapias gênicas no portfólio representa uma oportunidade de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil.
A AME Tipo 1, uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
Fonte: agenciabrasil.ebc.com.br